Midler mod Lebers hereditære opticus-neuropati (LHON)

N06BX13

Revideret: 15.11.2024

Lebers hereditære opticus-neuropati (LHON) er en arvelig sygdom, der rammer ganglieceller i det papillomakulære bundt pga. en defekt i mitochondriernes DNA. Da sædcellen mister sit mitochondrie-DNA, inden den trænger ind i ægcellen, kan sygdommen ikke gå i arv fra mænd. 

Sygdommen er karakteriseret ved tab af centralsynet i løbet af dage til uger på det ene øje. Andet øje bliver typisk ramt nogle uger eller måneder senere. Synstabet kommer typisk i 10-20-års alderen. Det er uklart, hvad der trigger det pludselige synstab. Synstabet er sædvanligvis blivende; dog kan der ses spontan remission ved en enkelt af de kendte mutationer. Ved Leber PLUS varianten ses også affektion af andre organer.  

Ca. 50 % af mandlige bærere får sygdommen, mens det kun er 10 % blandt kvindelige bærere. Det er uklart, hvorfor penetransen er højst hos mænd. 

Anvendelsesområder

Synsnedsættelse hos voksne og unge med Lebers hereditære opticus-neuropati (LHON). 

Behandlingsvejledning

Idebenon er en Q10-analog, som udøver sin antioxidante effekt ved en elektrontransport forbi en defekt i ATP-stofskiftet. 

 

I den oprindelige randomiserede undersøgelse med placebokontrol blev indholdsstoffet givet som en kur på 24 uger. Man så en synsfremgang i gruppen, der fik det aktive stof. I behandlingsgruppen fik ca. 50 % med behandlingsstart inden 1 år fra debut klinisk relevant synsfremgang. Ved en gen-undersøgelse 30 måneder senere (median) sås stadig effekt over for placebogruppen. Evidensen for behandling hviler kun på en enkelt undersøgelse på 85 patienter, og evidensen må derfor forsat betegnes som spinkel.  

 

Ud fra teoretiske betragtninger kan stoffet med fordel gives så tidligt i sygdomsudbruddet som muligt, inden de retinale ganglieceller har taget varigt skade. Det er uafklaret hvor sent efter symptomdebuten, der kan forventes effekt af stoffet. Der er hos enkelte patienter med 5-års sygdomsvarighed observeret klinisk relevant synsfremgang af behandling. 

 

Der findes en vurdering fra Medicinrådet.  

 

Medicinrådet anbefaler ikke idebenon til patienter med Lebers hereditære opticus-neuropati (LHON), fordi Medicinrådet ikke finder det sandsynligt, at idebenon forbedrer patienternes synsstyrke. Da idebenon ikke har nogen klinisk effekt, er omkostningerne forbundet med behandlingen ikke relevante for Medicinrådets anbefaling. Anbefalingen gælder både patienter med udvidet og begrænset synstab (seneste revision 2021). 

Præparater

Indholdsstof Navn og firma Dispform og styrke Pakning Pris enh. Pris DDD
Idebenon Raxone
Chiesi
filmovertrukne tabletter  150 mg 180 stk.   333,52

Referencer

3065. Gueven N. Idebenone for Leber's hereditary optic neuropathy. Drugs Today. 2016; 52(3):173-81, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27186591 (Lokaliseret 10. maj 2023)

 

2743. Klopstock T, Metz G, Yu-Wai-Man P et al. Persistence of treatment effect of idebenone in Leber´s hereditary optic neuropathy. Brain. 2013; 136, http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23388409 (Lokaliseret 2. maj 2023)

 

2742. Klopstock T, Yu-Wai-Man P, Dimitriadis K et al. A randomized placebo-controlled trial of idebenone in Leber´s hereditary optic neuropathy. Brain. 2011; 134:2677-86, http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21788663 (Lokaliseret 2. maj 2023)

 
 
 
Gå til toppen af siden...