M
Muskler, led og knogler
Relevante links
Midler mod hypofosfatæmisk rakitis
Hypofosfatæmisk (HF) rakitis skyldes en medfødt nedsat knoglemineralisering pga. fosfattab i urinen, oftest pga. forhøjet plasma fibroblast growth factor 23 (FGF23). Sygdommen er oftest X-bundet (X-linked hypofosfatæmi, XLH) med gendefekt i PHEX. Andre sjældnere former forekommer. HF-rakitis er en klinisk, biokemisk og radiologisk diagnose. Radiologisk klassificeres sværhedsgraden efter Thacher's rickets severity score (RSS) 0-10.
Behandlingsvejledning
Standardbehandling har været oralt fosfattilskud og 1-hydroxyleret D-vitamin. Burosumab er et nyere, rekombinant humant monokonalt antistof mod FGF23, godkendt at European Medicines Agency (EMA). Medicinrådet under Danske Regioner har opført følgende indikationer: HF med påvist PHEX mutation; alder over 12 måneder, vækst minimum 3 cm/år og/eller knoglealder < 16 år for drenge; < 15 år for piger; og RSS på 2 eller derover .
Det skal bemærkes, at Medicinrådet har foretaget en vurderig af burosumab til voksne.
Præparater
| Indholdsstof | Navn og firma | Dispform og styrke | Pakning | Pris enh. | Pris DDD |
|---|---|---|---|---|---|
| Burosumab | Crysvita Kyowa Kirin
|
injektionsvæske, opl. 10 mg | 1 stk. | 25.800,00 | 6.450,00 |
| Burosumab | Crysvita Kyowa Kirin
|
injektionsvæske, opl. 20 mg | 1 stk. | 51.543,95 | 6.442,99 |
| Burosumab | Crysvita Kyowa Kirin
|
injektionsvæske, opl. 30 mg | 1 stk. | 77.287,05 | 6.440,59 |
Referencer
5589. European Medicines Agency. Assesment report, Crysvita. EMA. 2018, https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/crysvita-epar-public-assessment-report_en.pdf (Lokaliseret 23. oktober 2023)
