Generel information
Middel til behandling af Gauchers sygdom. Imiglucerase er fremstillet ved genteknologi.
Anvendelsesområder
Enzymsubstitutionsterapi hos patienter med:
- Gauchers sygdom type 1, som har klinisk betydende manifestationer af sygdommen
- Gauchers sygdom type 3, den kroniske neuropatiske form af sygdommen.
Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til Gauchers sygdom.
Dispenseringsform
Pulver til infusionsvæske, opløsning. 1 hætteglas indeholder 400 E imiglucerase.
Doseringsforslag
- Individuelt, afhængig af de kliniske manifestationer og opnåelse af terapeutiske mål.
- Initial dosis vil ofte være 60 E/kg legemsvægt hver 2. uge og aftrappes til minimum 15-20 E/kg legemsvægt hver 2. uge over flere år alt efter terapeutisk respons.
Forsigtighedsregler
1 hætteglas indeholder 12,2 mmol natrium, der svarer til 433 mg natriumchlorid.
Bivirkninger
Registrerede bivirkninger |
||
| Systemorganklasse | Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger |
| Almindelige (1-10 %) | ||
| Immunsystemet | Angioødem*, Hypersensitivitetsreaktioner | Urticaria* |
| Luftveje, thorax og mediastinum | Dyspnø* | Hoste* |
| Hud og subkutane væv | Hudkløe*, Hududslæt* | |
| Ikke almindelige (0,1-1 %) | ||
| Hjerte | Takykardi* | |
| Mave-tarm-kanalen | Abdominalsmerter | Diarré, Kvalme, Opkastning |
| Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet | Feber, Træthed | |
| Traumer, forgiftninger og behandlingskomplikationer | Ubehag på indstiksstedet | |
| Knogler, led, muskler og bindevæv | Artralgi, Rigiditet, Rygsmerter* | |
| Nervesystemet | Paræstesier*, Svimmelhed | Hovedpine |
| Det reproduktive system og mammae | Brystsmerter* | |
| Hud og subkutane væv | Rødme* | |
| Vaskulære sygdomme | Cyanose, Hypotension* | |
| Sjældne (0,01-0,1 %) | ||
| Immunsystemet | Anafylaktisk reaktion | |
* Se tekst under afsnittet ”Kliniske aspekter”.
Kliniske aspekter
Symptomer, der tyder på overfølsomhed (markeret med * i bivirkningstabellen), er set hos ca. 3 % og er opstået under eller kort efter infusion. Disse symptomer responderer generelt på behandling med antihistaminer og/eller kortikosteroider. Ophør med infusion af produktet tilrådes og læge kontaktes ved de nævnte symptomer.
Graviditet
Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. Et enkelt deskriptivt database-studie (The Gaucher Outcome Survey) beskriver 41 patienter behandlet i løbet af graviditeten, hvoraf de allerfleste graviditeter forløb normalt, men det ikke muligt at drage meningsfyldte safety konklusioner ud fra dette studie.
Amning
Bloddonor
Alkohol
Alkohol og Cerezyme® påvirker ikke hinanden.
Følg dog altid Sundhedsstyrelsens anbefalinger om genstandsgrænser.
Farmakodynamik
- Analog til humant β-glucocerebrosidase, som katalyserer hydrolysen af glucocerebrosid til glucose og ceramid.
- Mangel på dette enzym medfører ophobning af glucocerebrosid i monocytmakrofagsystemet med udvikling af store lipidholdige celler, Gaucher-celler. Imiglucerase korrigerer denne mangel.
Farmakokinetik
- Steady state-enzymaktivitet efter ca. 30 minutter ved i.v. infusion over 1 time.
- Plasmahalveringstid for enzymaktiviteten 4-10 minutter.
Egenskaber, håndtering og holdbarhed
Egenskaber
pH efter opløsning ca. 6,1.
Håndtering
Tilberedning af infusionsvæske
- Indholdet af et hætteglas opløses forsigtigt uden omrystning i 10,2 ml sterilt vand, se medfølgende brugsvejledning.
- Opløsningen fortyndes yderligere med isotonisk natriumchlorid-infusionsvæske til et totalt volumen på 100-200 ml.
- Skal indgives gennem et infusionsfilter med 0,2 mikrometer porestørrelse.
Forligelighed ved infusion
Bør ikke blandes med andre infusionsvæsker eller tilsættes andre farmaka.
Holdbarhed
- Opbevares i køleskab (2-8 ºC).
- Brugsfærdig infusionsvæske er kemisk holdbar i højst 24 timer i køleskab (2-8 ºC) beskyttet mod lys, men bør anvendes inden 3 timer.
Indholds- og hjælpestoffer
| Lægemiddelform | Styrke | Indholdsstoffer | Udvalgte hjælpestoffer |
|---|---|---|---|
| pulver til infusionsvæske, opl. | 400 E |
Andre
|
Firma
Pakninger, priser, tilskud og udlevering
| Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris | Pris enh. | Pris DDD. |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| (B) | pulver til infusionsvæske, opl.
400 E
Cerezyme |
465609 |
1 stk.
|
18.763,05 | 18.763,05 | 14.075,81 |
Referencer
5522. Lau H, Belmatoug N, Deegan P et al. Reported outcomes of 453 pregnancies in patients with Gaucher disease: An analysis from the Gaucher outcome survey. Blood Cells Mol Dis. 2018; 68:226-31, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/27839985/ (Lokaliseret 23. oktober 2023)
1931. Granovsky-Grisaru S, Belmatoug N, vom Dahl S et al. The management of pregnancy in Gaucher disease. Eur J Obstet Gynecol Reprod Biol. 2011; 156:3-8, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21269752 (Lokaliseret 7. februar 2022)
