Generel information
Middel til behandling af Gauchers sygdom. Velaglucerase alfa er fremstillet ved genteknologi.
Anvendelsesområder
Enzymerstatningsterapi hos patienter med Gauchers sygdom, type 1.
Velaglucerase alfa bør kun anvendes, når behandlingen forestås af læger med særligt kendskab til Gauchers sygdom og dens behandling.
Dispenseringsform
Pulver til infusionsvæske, opløsning. 1 hætteglas indeholder 400 enheder (UN) velaglucerase alfa.
Doseringsforslag
Individuelt, afhængig af de kliniske manifestationer og opnåelse af terapeutiske mål.
- Initial dosis vil ofte være 60 enheder/kg legemsvægt i.v. hver 2. uge.
- Nedtrapning til minimum 15-20 enheder/kg legemsvægt i.v. hver 2. uge over flere år alt efter terapeutisk respons.
Bemærk:
- Infusion gives over 60 minutter.
Forsigtighedsregler
Natriumindhold
1 hætteglas indeholder 0,53 mmol natrium (svarende til ca. 31 mg natriumchlorid).
Bivirkninger
Registrerede bivirkninger |
||
| Systemorganklasse | Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger |
| Meget almindelige (> 10 %) | ||
| Mave-tarm-kanalen | Abdominalsmerter | |
| Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet | Kraftesløshed, Temperaturstigning | |
| Traumer, forgiftninger og behandlingskomplikationer | Infusions- eller injektionsrelaterede reaktioner | |
| Knogler, led, muskler og bindevæv | Artralgi, Knoglesmerter, Rygsmerter | |
| Nervesystemet | Svimmelhed | Hovedpine |
| Almindelige (1-10 %) | ||
| Hjerte | Takykardi | |
| Mave-tarm-kanalen | Kvalme | |
| Immunsystemet | Hypersensitivitetsreaktioner | Urticaria |
| Undersøgelser | Forlænget aktiveret tromboplastintid, Udvikling af antistoffer | |
| Det reproduktive system og mammae | Ubehag i brysterne | |
| Luftveje, thorax og mediastinum | Dyspnø | |
| Hud og subkutane væv | Hudkløe, Rødme | |
| Vaskulære sygdomme | Hypertension, Hypotension | |
| Ikke almindelige (0,1-1 %) | ||
| Øjne | Sløret syn | |
| Mave-tarm-kanalen | Opkastning* | |
* Se afsnittet ”Kliniske aspekter” herunder.
Kliniske aspekter
- De hyppigste bivirkninger var infusionsrelaterede reaktioner. De hyppigst observerede symptomer herpå var hovedpine, svimmelhed, hypotension, hypertension, kvalme, træthed/asteni og pyreksi/øget kropstemperatur.
- Den eneste bivirkning, der førte til afbrydelse af behandlingen, var en infusionsrelateret reaktion.
Graviditet
Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. E1 enkelt deskriptivt database-studie (The Gaucher Outcome Survey) beskriver 36 patienter behandlet i løbet af graviditeten, hvoraf de allerfleste graviditeter forløb normalt, men det ikke muligt at drage meningsfyldte safety konklusioner ud fra dette studie.
Amning
Baggrund: Der er ingen data for udskillelse i modermælk.
Bloddonor
Alkohol
Alkohol og VPRIV påvirker ikke hinanden.
Følg dog altid Sundhedsstyrelsens anbefalinger om genstandsgrænser.
Farmakodynamik
- Analog til humant β-glucocerebrosidase, som katalyserer hydrolysen af glucocerebrosid til glucose og ceramid.
- Mangel på dette enzym medfører ophobning af glucocerebrosid i monocytmakrofagsystemet med udvikling af store lipidholdige celler, Gaucher-celler. Velaglucerase alfa korrigerer denne mangel.
Farmakokinetik
- Maksimal plasmakoncentration 40-60 minutter efter påbegyndt infusion.
- Plasmahalveringstiden for enzymaktiviteten er 5-12 minutter.
Egenskaber, håndtering og holdbarhed
Håndtering
Tilberedning af infusionsvæske
- Hvert hætteglas med pulver (400 enheder) tilsættes 4,3 ml sterilt vand, og pulveret opløses forsigtigt uden omrystning. Hætteglasset indeholder nu 4,0 ml (100 enheder/ml).
- Det totale beregnede volumen udtages af et/flere hætteglas og overføres til 100 ml isotonisk natriumchlorid-infusionsvæske. Blandes forsigtigt uden omrystning.
- Skal indgives gennem et infusionsfilter med 0,22 mikrometer porestørrelse.
- Se endvidere medfølgende brugsvejledning.
Holdbarhed
- Opbevares i køleskab (2-8 ºC) beskyttet mod lys.
- Må ikke fryses.
- Brugsfærdig infusionsvæske er kemisk holdbar i højst 24 timer i køleskab (2-8 °C), beskyttet mod lys, men bør anvendes umiddelbart.
Indholds- og hjælpestoffer
| Lægemiddelform | Styrke | Indholdsstoffer | Udvalgte hjælpestoffer |
|---|---|---|---|
| pulver til infusionsvæske, opl. | 400 enheder |
Andre
|
Firma
Pakninger, priser, tilskud og udlevering
| Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris | Pris enh. | Pris DDD. |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| (BEGR) | pulver til infusionsvæske, opl.
400 enheder
VPRIV |
103528 |
10 mg (400 U)
|
15.051,60 | 1.505,16 | 11.291,52 |
Referencer
5522. Lau H, Belmatoug N, Deegan P et al. Reported outcomes of 453 pregnancies in patients with Gaucher disease: An analysis from the Gaucher outcome survey. Blood Cells Mol Dis. 2018; 68:226-31, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/27839985/ (Lokaliseret 23. oktober 2023)
1931. Granovsky-Grisaru S, Belmatoug N, vom Dahl S et al. The management of pregnancy in Gaucher disease. Eur J Obstet Gynecol Reprod Biol. 2011; 156:3-8, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21269752 (Lokaliseret 7. februar 2022)
