Generel information
Anvendelsesområder
Gauchers sygdom type 1
- Langtidsbehandling af voksne, som er CYP2D6-langsomme metabolisatorer, CYP2D6-intermediære eller -ekstensive metabolisatorer.
- Behandling af børn og unge (6 år til < 18 år som vejer > 15 kg), som:
- Er stabile på enzymerstatningsterapi (ERT) og
- Er CYP2D6-langsomme metabolisatorer, CYP2D6-intermediære eller -ekstensive metabolisatorer.
Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til Gauchers sygdom.
Dispenseringsform
Kapsler, hårde. 1 kapsel indeholder 84,4 mg eliglustat (som tartrat).
Doseringsforslag
CYP2D6-langsomme metabolisatorer
- Voksne. 84 mg 1 gang dgl.
- Børn og unge. Fra 6 år til < 18 år som vejer > 15 kg. Efter nedenstående tabel.
|
Vægt |
Dosis |
|---|---|
|
≥ 50 kg |
84 mg én gang dagligt |
|
25 til < 50 kg |
42 mg én gang dagligt |
|
15 til < 25 kg |
21 mg én gang dagligt |
* Kapsel i styrke 21 mg eliglustat er endnu ikke markedsført i Danmark.
CYP2D6-intermediære og -ekstensive metabolisatorer
- Voksne. 84 mg 2 gange dgl.
- Børn og unge. Fra 6 år til < 18 år som vejer > 15 kg. Efter nedenstående tabel.
|
Vægt |
Dosis |
|---|---|
|
≥ 50 kg |
84 mg to gang dagligt |
|
25 til < 50 kg |
84 mg to gang dagligt |
|
15 til < 25 kg |
42 mg to gang dagligt |
* Kapsel i styrke 21 mg eliglustat er endnu ikke markedsført i Danmark.
Glemt medicin
Glemt dosis skal springes over og næste dosis tages til planlagt tidspunkt. Der må ikke tages dobbeltdosis.
Håndtering af kapsler og tabletter
| hårde kapsler 84 mg, Sanofi |
Mad og drikke
Kan tages med eller uden mad.
Knusning/åbning
Må ikke åbnes.
Administration
Synkes hele med et glas vand.
Må ikke tygges.
Se endvidere Håndtering af tabletter og kapsler.
Nedsat nyrefunktion
Forsigtighed, betinget
GFR: 0-60 ml/min.
- Ekstensive metabolisatorer (EM): Ingen dosisjustering. Frarådes ved terminalt nyresvigt
- Poor metabolisers (PM) : Frarådes
- Intermediære metabolisatorer (IM): Frarådes
Beregn eGFR for patienter > 17 år: Beregning af eGFR ud fra CKD-EPI–formlen
Nedsat leverfunktion
|
Ekstensive metabolisatorer (EM’er) |
|
|---|---|
|
Let nedsat leverfunktion (Child-Pugh class A) |
Ingen dosisjustering
|
|
Moderat nedsat leverfunktion (Child-Pugh class B) |
Frarådes
|
|
Svært nedsat leverfunktion (Child-Pugh class C) |
Kontraindiceret pga. signifikant øget eliglustat-koncentration |
|
Poor metabolisers (PM’er) og Intermediære metabolisatorer (IM’er) |
|
|
Let/moderat/svært nedsat leverfunktion |
Frarådes |
Kontraindikationer
CYP2D6-ultra-hurtige metabolisatorer eller ubestemte metabolisatorer.
Forsigtighedsregler
Hjertesygdomme
Eliglustat anbefales ikke ved hjertesygdomme pga. manglende erfaring og risiko for ekg-påvirkning ved høje plasmakoncentrationer.
Monitorering af klinisk respons
Patienter, som har stabil sygdom og skifter fra enzymsubstitutionsbehandling til eliglustat, eller som er behandlingsnaive, skal monitoreres for sygdomsprogression, fx efter 6 måneders behandling med eliglustat og regelmæssigt derefter.
Bivirkninger
Registrerede bivirkninger |
||
| Systemorganklasse | Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger |
| Almindelige (1-10 %) | ||
| Hjerte | Palpitationer | |
| Mave-tarm-kanalen | Abdominalsmerter | Diarré, Dyspepsi, Flatulens, Gastritis, Gastro-øsofageal refluks, Kvalme, Meteorisme, Mundtørhed, Obstipation, Smagsforstyrrelser, Synkebesvær |
| Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet | Træthed | |
| Immunsystemet | Urticaria | |
| Knogler, led, muskler og bindevæv | Artralgi, Rygsmerter, Smerter i ekstremiteter | |
| Nervesystemet | Svimmelhed | Hovedpine |
| Luftveje, thorax og mediastinum | Halsirritation | |
| Hud og subkutane væv | Tør hud | |
Kliniske aspekter
- Den hyppigst rapporterede bivirkning er dyspepsi og kræver ofte samtidig behandling med protonpumpehæmmer.
- Der henvises til produktresumeet for information om bivirkninger set i kliniske studier.
Interaktioner
- Stærke-moderate CYP2D6-inhibitorer (fx paroxetin, terbinafin), stærke-moderate CYP3A-inhibitorer (fx itraconazol, grapefrugtjuice) øger plasmakoncentrationen af eliglustat
- For CYP2D6-intermediære eller -ekstensive metabolisatorer gælder:
- Samtidig brug af stærke-moderate CYP2D6-inhibitorer sammen med stærke-moderate CYP3A-inhibitorer er kontraindicerede.
- Dosisnedsættelse til 84 mg eliglustat 1 gang dgl. bør overvejes ved samtidig brug af stærke CYP2D6-inhibitorer.
- Der skal udvises forsigtighed ved samtidig brug af:
- moderate CYP2D6-inhibitorer
- stærke-moderate CYP3A-inhibitorer.
- For CYP2D6-langsomme metabolisatorer gælder:
- Samtidig brug af stærke CYP3A-inhibitorer er kontraindicerede
- Samtidig brug af moderate CYP3A4-inhibitorer anbefales ikke
- Der skal udvises forsigtighed ved samtidig brug af CYP3A4-inhibitorer.
- For CYP2D6-intermediære eller -ekstensive metabolisatorer gælder:
- Samtidig brug af stærke CYP3A-induktorer, fx rifampicin, naturlægemidler med perikon, anbefales ikke, da de reducerer eliglustat-eksponeringen.
- Eliglustat øger plasmakoncentrationen af CYP2D6-substrater, fx tricykliske antidepressiva. Ved samtidig brug kan der være behov for nedsat dosis af CYP2D6-substrat.
- Se endvidere Elimination og cytokrom P450-systemet.
- Eliglustat øger plasmakoncentrationen af P-gp-substrater, fx digoxin, phenytoin. Ved samtidig brug kan der være behov for nedsat dosis af P-gp-substrat.
Graviditet
Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Amning
Bloddonor
Alkohol
Alkohol og Cerdelga påvirker ikke hinanden.
Følg dog altid Sundhedsstyrelsens anbefalinger om genstandsgrænser.
Farmakodynamik
- Kraftig, specifik inhibitor af glucosylceramidsyntase.
- Virker som substratreduktionsterapi, hvorved synteseraten af substratet glucosylceramid reduceres, og dermed aflaster det defekte enzym β-glucocerebrosidase med en mindre ophobning af glucosylceramid til følge.
Farmakokinetik
- Biotilgængelighed < 5 % pga. betydelig first pass-metabolisme.
- Maksimal plasmakoncentration efter 1,5-6 timer.
- Fordelingsvolumen ca. 12 l/kg.
- Metaboliseres primært af CYP2D6 og i mindre grad af CYP3A4.
- Udskilles primært med fæces (51 %) og gennem nyrerne (42 %).
- Plasmahalveringstid:
- CYP2D6-langsomme metabolisatorer: 9 timer
- CYP2D6-intermediære eller -ekstensive metabolisatorer: 4-7 timer.
Indholds- og hjælpestoffer
| Lægemiddelform | Styrke | Indholdsstoffer | Udvalgte hjælpestoffer |
|---|---|---|---|
| hårde kapsler | 84 mg |
Farve
Andre
|
Firma
Pakninger, priser, tilskud og udlevering
| Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris | Pris enh. | Pris DDD. |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| (BEGR) | hårde kapsler
84 mg
Cerdelga |
107940 |
56 stk. (blister)
|
188.857,75 | 3.372,46 | 6.744,92 |
Foto og identifikation
 Hårde kapsler 84 mg |
| Præg: |
GZ02
|
| Kærv: | Ikke relevant |
| Farve: | Blå, Hvid |
| Mål i mm: | 6,4 x 18 |
Referencer
3800. pro.medicin.dk. 2025, https://pro.medicin.dk/ (Lokaliseret 5. maj 2025)
3801. Drugs.com. 2025, https://www.drugs.com/ (Lokaliseret 5. maj 2025)
3802. Micromedex. , https://www.micromedexsolutions.com (Lokaliseret 5. maj 2025)
3803. Produktresumeer. http://www.produktresume.dk, http://www.ema.europa.eu, https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm, https://www.medicines.org.uk. , (Lokaliseret 5. maj 2025)
