Generel information
Enzymstabiliserende stof til behandling af Fabrys sygdom (α-galactosidase-A-mangel).
Anvendelsesområder
Langtidsbehandling af patienter, der har Fabrys sygdom (α-galaktosidase A-mangel) forårsaget af en behandlelig variant i GLA-genet, se tabel 2 i pkt. 5.1. i produktresumé.
Migalastat er ikke beregnet til anvendelse sammen med enzymsubstitutionsterapi.
Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til Fabrys sygdom.
Dispenseringsform
Kapsler, hårde. 1 kapsel indeholder 123 mg migalastat (som hydrochlorid).
Doseringsforslag
Voksne samt børn og unge ≥ 12 år med legemsvægt ≥ 45 kg. 1 kapsel hver 2. dag på samme klokkeslæt hver gang.
- Bemærk: Kapslerne skal synkes hele med et glas vand.
- Kapslerne må ikke tygges eller åbnes.
- Føde og koffein (herunder kaffe) må ikke indtages mindst 2 timer før og 2 timer efter, da der bør være en fastetid på mindst 4 timer.
- Vand, frugtsaft og koffeinfri drikkevarer kan indtages i denne 4 timers periode.
- Glemt dosis kan tages senest 12 timer efter tidspunktet for den glemte dosis.
- Disse kapsler på 123 mg er ikke egnet til børn med legemsvægt < 45 kg.
- Erfaring savnes vedr. børn < 12 år.
Håndtering af kapsler og tabletter
| hårde kapsler 123 mg, Amicus |
Mad og drikke
Tages forskudt af et måltid.
Knusning/åbning
Må ikke åbnes.
Administration
Synkes hele med et glas vand.
Må ikke tygges.
OBS
- Føde og koffein fx kaffe må ikke indtages mindst 2 timer før og 2 timer efter, da der bør være en fastetid på mindst 4 timer.
- Vand, frugtsaft og koffeinfri drikkevarer kan indtages i denne 4 timers periode.
Se endvidere Håndtering af tabletter og kapsler.
Nedsat nyrefunktion
Forsigtighed, ingen eller begrænset erfaring
GFR: 0-30 ml/min.
Bør ikke anvendes pga. øget eksponering af migalastat.
Beregn eGFR for patienter > 17 år: Beregning af eGFR ud fra CKD-EPI–formlen
Forsigtighedsregler
Nyrefunktion, ekkokardiografiske parametre og biokemiske markører bør kontrolleres hver 6. måned. Ved signifikant forværring bør yderligere evaluering eller seponering af migalastat overvejes.
Bivirkninger
Registrerede bivirkninger |
||
| Systemorganklasse | Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger |
| Meget almindelige (> 10 %) | ||
| Nervesystemet | Hovedpine | |
| Almindelige (1-10 %) | ||
| Hjerte | Palpitationer | |
| Mave-tarm-kanalen | Abdominalsmerter | Defækationstrang, Diarré, Kvalme, Mundtørhed, Obstipation |
| Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet | Smerter | Træthed |
| Undersøgelser | Forhøjet plasma-kreatinkinase, Vægtøgning | |
| Knogler, led, muskler og bindevæv | Muskelkramper, Smerter i ekstremiteter | Myalgi |
| Nervesystemet | Hypæstesi, Paræstesier, Svimmelhed, Torticollis | |
| Psykiske forstyrrelser | Depression | |
| Nyrer og urinveje | Proteinuri | |
| Luftveje, thorax og mediastinum | Dyspnø | Epistaxis |
| Hud og subkutane væv | Hudkløe, Hududslæt | |
Kliniske aspekter
- Den hyppigste bivirkning var hovedpine, som optrådte hos ca. 10 % af patienterne.
- Ud fra kliniske studier forventes hyppigheden, typen og sværhedsgraden af bivirkninger hos unge at være den samme som hos voksne.
Interaktioner
Administration af migalastat sammen med koffein sænker migalastats systemiske eksponering (AUC og Cmax), hvilket kan reducere virkningen. Undgå derfor administration sammen med koffein mindst 2 timer før og 2 timer efter administration af migalastad.
Graviditet
Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Amning
Bloddonor
Alkohol
Alkohol og Galafold påvirker ikke hinanden.
Følg dog altid Sundhedsstyrelsens anbefalinger om genstandsgrænser.
Farmakodynamik
- Visse GLA-varianter kan medføre dannelse af abnormt foldede og ustabile mutantformer af α-galactosidase-A.
- Migalastat binder sig selektivt og reversibelt til de aktive steder på visse mutante former af α-galactosidase-A, dvs. dem forårsaget af migalastat-behandlelige GLA-varianter.
- Ved denne binding af migalastat stabiliseres α-galactosidase-A via en mere stabil foldning af enzymet, som herefter kan opfylde sin normale funktion og dermed katalysere fraspaltning af galactose fra globotriaosylceramid (Gb3).
Farmakokinetik
- Biotilgængelighed ca. 75 %.
- Maksimal plasmakoncentration efter ca. 3 timer.
- Fordelingsvolumen 1,1-1,9 l/kg.
- Plasmahalveringstid 3-5 timer.
- Udskilles primært gennem nyrerne og med fæces.
Indholds- og hjælpestoffer
| Lægemiddelform | Styrke | Indholdsstoffer | Udvalgte hjælpestoffer |
|---|---|---|---|
| hårde kapsler | 123 mg |
Farve
Andre
|
Firma
Pakninger, priser, tilskud og udlevering
| Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris | Pris enh. | Pris DDD. |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| (BEGR) | hårde kapsler
123 mg
Galafold |
434967 |
14 stk. (blister)
|
203.619,10 | 14.544,22 | 7.272,11 |
Foto og identifikation
 Hårde kapsler 123 mg |
| Præg: |
A1001
|
| Kærv: | Ikke relevant |
| Farve: | Blå, Hvid |
| Mål i mm: | 6,4 x 18 |
