Telotristat anvendes mod diarré i forbindelse med carcinoidt syndrom ved neuroendokrine tumorer i kombination med somatostatinanalog (SSA), hvor SSA alene ikke er tilstrækkelig. 

Øget serotonin-niveau ses ved carcinoidt syndrom, og hæmningen lindrer gastro-intestinale symptomer forbundet med carcinoidt syndrom, bl.a. diarré. 

Carcinoid syndrom forårsages af frigivelsen af primært serotonin fra levermetastaser, som øger tarmbevægelserne og udvider blodkarrene. Dette medfører hyppige, vandtynde diarreer samt flushing, dvs. rødmen i ansigtet og øvre del af brystkassen. I sjældne tilfælde ses skader på hjerteklapper og astma. 

Telotristat hæmmer biosyntesen af serotonin, da det er en tryptophan hydroxylase hæmmer (TPH).  

TPH er det hastighedsbestemmende enzym i serotoninsyntesen og findes primært i de enterochromaffine celler i mave-tarm-kanalen, hvor produktionen af serotonin så nedsættes.  

I et randomiseret studie er det vist, at patienter med ≥ 4 afføringer per dag, hyppigt vil opleve signifikant reduktion i antal daglige afføringer. 

Telotristat krydser ikke blodhjerne-barrieren, hvorfor der ikke sker en nedsat serotonindannelse i hjernen.