Yderligere information
Generel information
Middel til behandling af Gauchers sygdom type 1 og Niemann-Picks sygdom type C.
Anvendelsesområder
- Let til moderat Gauchers sygdom, type 1, hvor enzymsubstitutionsterapi ikke er egnet.
- Progressive neurologiske manifestationer hos patienter med Niemann-Picks sygdom, type C.
Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til Gauchers sygdom og Niemann-Picks sygdom type C.
Dispenseringsform
Kapsler, hårde. 1 kapsel indeholder 100 mg miglustat.
Doseringsforslag
Gauchers sygdom, type 1
- Voksne. 100 mg 3 gange dgl.
- Evt. dosisreduktion til 100 mg 1-2 gange dgl. ved diarré.
- Bemærk: Erfaring savnes vedr. patienter < 18 år og > 70 år.
Niemann-Picks sygdom, type C
- Voksne og børn > 12 år. 200 mg 3 gange dgl.
- Børn < 12 år. Dosis skal justeres på basis af legemsoverflade som vist i tabellen:
|
Legemsoverflade (m2) |
Anbefalet dosis |
|---|---|
|
> 1,25 |
200 mg x 3 dgl. |
|
> 0,88-1,25 |
200 mg x 2 dgl. |
|
> 0,73-0,88 |
100 mg x 3 dgl. |
|
> 0,47-0,73 |
100 mg x 2 dgl. |
|
< 0,47 |
100 mg x 1 dgl. |
- Ved diarré kan midlertidig dosisreduktion være nødvendig.
- Bemærk:
- Erfaring savnes vedrørende børn < 4 år.
- Behandlings effekt skal evalueres regelmæssigt fx hver 6. måned, og indikationen revurderes efter højst 1 års behandling.
Beregn overfladeareal og arealbestemt dosis her: Beregning af overfladeareal og arealbestemt dosis
Indtagelse:
- Kapslerne synkes hele med et glas vand.
- Kapslerne kan tages med eller uden mad.
Håndtering af kapsler og tabletter
| hårde kapsler 100 mg, Gen-Orph |
Mad og drikke
Kan tages med eller uden mad.
Administration
Synkes hele med et glas vand.
Andet
Bemærk - personalerisiko: Ved håndtering af dette lægemiddel bør udvises forsigtighed.
Se endvidere Håndtering af tabletter og kapsler.
Nedsat nyrefunktion
Dosisjustering
- GFR: 30-50 ml/min.
- Alder: 4-12 år
- Overflade: : ≤1,25 M2
- Dosis: >100 mg
Niemann-Picks sygdom, type C
|
Legemsoverflade (m 2 ) |
Anbefalet dosis |
|---|---|
|
> 0,88-1,25 |
100 mg x 1 dgl. |
|
> 0,73-0,88 |
100 mg hver 2. dag |
|
> 0,47-0,73 |
100 mg hver 3. dag |
|
< 0,47 |
100 mg hver 4. dag |
- GFR: 30-50 ml/min.
- Alder: 12-18 år
- Dosis: >200 mg
|
Indikation |
Højeste dosis |
|---|---|
|
Niemann-Picks sygdom, type C |
100 mg 2 gange dgl. |
|
Gauchers sygdom, type 1 |
Anvendes ikke til børn og unge < 18 år. |
- GFR: 50-70 ml/min.
- Alder: 4-12 år
- Overflade: : ≤0,88 M2
- Dosis: >100 mg
Niemann-Picks sygdom, type C
|
Legemsoverflade (m2) |
Anbefalet dosis |
|---|---|
|
> 0,73-0,88 |
100 mg x 1 dgl. |
|
> 0,47-0,73 |
100 mg hver 2. dag |
|
< 0,47 |
100 mg hver 3. dag |
- GFR: 30-50 ml/min.
- Alder: 4-12 år
- Overflade: : ≥1,25 M2
- Dosis: >200 mg
Niemann-Picks sygdom, type C: Højst 100 mg 2 gange dgl.
- GFR: 50-70 ml/min.
- Alder: 4-12 år
- Overflade: : 0,88-1,25 M2
- Dosis: >200 mg
Niemann-Picks sygdom, type C: Højst 100 mg 2 gange dgl.
- GFR: 50-70 ml/min.
- Alder: 12-18 år
- Dosis: >400 mg
|
Indikation |
Højeste dosis |
|---|---|
|
Niemann-Picks sygdom, type C |
200 mg 2 gange dgl. |
|
Gauchers sygdom, type 1 |
Anvendes ikke til børn og unge < 18 år. |
- GFR: 50-70 ml/min.
- Alder: 4-12 år
- Overflade: : ≥1,25 M2
- Dosis: >400 mg
Niemann-Picks sygdom, type C: Højst 200 mg 2 gange dgl.
- GFR: 30-50 ml/min.
- Alder: ≥18 år
- Dosis: >200 mg
|
Indikation |
Højeste dosis |
|---|---|
|
Niemann-Picks sygdom, type C |
100 mg 2 gange dgl. |
|
Gauchers sygdom, type 1 |
100 mg 1 gang dgl. |
- GFR: 50-60 ml/min.
- Alder: ≥18 år
- Dosis: >400 mg
|
Indikation |
Højeste dosis |
|---|---|
|
Niemann-Picks sygdom, type C |
200 mg 2 gange dgl. |
|
Gauchers sygdom, type 1 |
100 mg 2 gange dgl. |
- GFR: 60-70 ml/min.
- Alder: ≥18 år
- Dosis: >400 mg
|
Indikation |
Højeste dosis |
|---|---|
|
Niemann-Picks sygdom, type C |
200 mg 2 gange dgl. |
|
Gauchers sygdom, type 1 |
100 mg 2 gange dgl. |
Beregn eGFR for patienter > 17 år: Beregning af eGFR ud fra CKD-EPI–formlen
Nedsat leverfunktion
Forsigtighedsregler
- Vægttab, diarré og flatulens ses hyppigt under opstart af behandlingen, hvorfor dosis skal optrappes langsomt over minimum et par uger. Herudover bør patientens diæt reduceres mht. lactose og andre kulhydrater fra nogle uger før behandlingsstart og under behandlingen, da miglustat hæmmer tarmens disaccharidaser. Det kan også hjælpe at tage medicinen imellem måltiderne.
- Dyrestudier har vist negativ effekt på spermatogenese og spermparametre, omend undersøgelser hos normale mænd ikke kan underbygge dette. Indtil videre bør mandlige patienter anvende kondom under behandlingen og i 3 måneder efter seponering.
Bivirkninger
Registrerede bivirkninger |
||
| Systemorganklasse | Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger |
| Meget almindelige (> 10 %) | ||
| Mave-tarm-kanalen | Abdominalsmerter | Diarré, Flatulens |
| Undersøgelser | Vægttab | |
| Metabolisme og ernæring | Nedsat appetit | |
| Nervesystemet | Tremor | |
| Almindelige (1-10 %) | ||
| Blod og lymfesystem | Trombocytopeni | |
| Mave-tarm-kanalen | Abdominalt ubehag, Dyspepsi, Kvalme, Obstipation, Opkastning | |
| Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet | Kraftesløshed, Kuldegysninger, Træthed, Utilpashed | |
| Knogler, led, muskler og bindevæv | Muskelkramper, Muskelsvaghed | |
| Nervesystemet | Ataksi, Hukommelsesbesvær, Hypæstesi, Paræstesier, Perifer neuropati, Svimmelhed | Hovedpine |
| Psykiske forstyrrelser | Depression | Søvnløshed |
| Det reproduktive system og mammae | Nedsat libido | |
Kliniske aspekter
- De hyppigste bivirkninger (rapporteret i kliniske studier) var diarré, flatulens, abdominalsmerter, vægttab og tremor. Den hyppigst alvorlige bivirkning var perifer neuropati. Vægttab er rapporteret hos 55 %. Der henvises til produktresumeet for mere information om bivirkningsdata fra kliniske studier.
- Visse af de angivne bivirkninger ved miglustat, som fx neurologiske og neuropsykologiske symptomer/tegn, kognitiv dysfunktion og trombocytopeni skyldes mest sandsynligt underliggende sygdomme.
- Crohns sygdom er set hos patienter med Niemann-Picks sygdom type C efter behandling med miglustat. Patienter med kronisk diarré og/eller abdominalsmerter der ikke reagerer på behandling bør undersøges for Crohns sygdom.
Graviditet
Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Amning
Bloddonor
Alkohol
Alkohol og Miglustat Gen.Orph påvirker ikke hinanden.
Følg dog altid Sundhedsstyrelsens anbefalinger om genstandsgrænser.
Farmakodynamik
Hæmmer syntesen af glucocerebrosid, hvorved aflejringen af dette og flere glykosphingolipider kan reduceres ved Gauchers sygdom og Niemann-Picks sygdom type C.
Farmakokinetik
- Absorberes hurtigt fra mave-tarm-kanalen.
- Maksimal plasmakoncentration efter ca. 2 timer.
- Plasmahalveringstid 6-7 timer.
- Udskilles primært gennem nyrerne.
Indholds- og hjælpestoffer
| Lægemiddelform | Styrke | Indholdsstoffer | Udvalgte hjælpestoffer |
|---|---|---|---|
| hårde kapsler | 100 mg |
Farve
Andre
|
Firma
Pakninger, priser, tilskud og udlevering
| Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris | Pris enh. | Pris DDD. |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| (NBS) (Med.hæmat.) | hårde kapsler
100 mg
(kan dosisdisp.)
Miglustat Gen.Orph |
052668 |
84 stk. (blister)
|
31.101,80 | 370,26 | 1.110,78 |
Substitution
| hårde kapsler 100 mg |
|---|
| Miglustat "Bluefish" Bluefish, Miglustat, hårde kapsler 100 mg |
| Zavesca Janssen, Miglustat, hårde kapsler 100 mg |
Foto og identifikation
 Hårde kapsler 100 mg |
| Præg: |
Intet præg
|
| Kærv: | Ikke relevant |
| Farve: | Hvid |
| Mål i mm: | 5,3 x 14 |
Referencer
3800. pro.medicin.dk. 2025, https://pro.medicin.dk/ (Lokaliseret 5. maj 2025)
3801. Drugs.com. 2025, https://www.drugs.com/ (Lokaliseret 5. maj 2025)
3772. UpToDate. Wolters Kluwer. , https://www.uptodate.com (Lokaliseret 24. februar 2022)
3802. Micromedex. , https://www.micromedexsolutions.com (Lokaliseret 5. maj 2025)
3803. Produktresumeer. http://www.produktresume.dk, http://www.ema.europa.eu, https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm, https://www.medicines.org.uk. , (Lokaliseret 5. maj 2025)
